免疫がうまく働かない難病「クリオピリン関連周期性発熱症候群」(CAPS)の患者の皮膚細胞から、iPS細胞(新型万能細胞)を作って病気の状態を細胞レベルで再現することに、京都大iPS細胞研究所の中畑龍俊教授らが成功した。
国内の患者数は推定50人という極めてまれな病気で研究が遅れていたが、iPS細胞を活用すれば、治療法の開発などにつながりそうだ。
CAPSは、乳幼児期から発熱を繰り返し、関節が膨れあがって歩行困難になる病気。細菌の感染を感知する遺伝子の突然変異が原因で、炎症を起こす物質が体内で大量に作られて発症する。炎症を抑える薬が最近米国で開発されたが、毎日注射する必要があり、国内では未承認だ。まだまだ原因がはっきりしない難病で苦しんでおられる方が多いでしょうからiPS細胞を活用して発病のメカニズムから治療の開発が進んでいくと良いですね。
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