Light of the patient two hope of muscular dystrophy.

Kyoto iPS cells Institute Hotta Assistant Professor (genetic engineering) from the group the gene mutation to prepare induced pluripotent stem cells (iPS cells) from the skin of the patient's muscular dystrophy that develops due to repair gene announced that it has successfully. US science journal in the online version of the "stem cell Ripotsu", and will be posted on the 27th.
The repaired cells are said to have potential to improve the symptoms to be transplanted into a patient, are expected to lead to the realization of gene therapy utilizing the iPS cells.
Hotta Jokyo-ra is produced iPS cells from the patient's skin in the "Duchenne muscular dystrophy" the muscles to weakness due to mutations of the gene. This iPS cells with mutations in the same gene as the patient, using the most advanced technologies that can manipulate DNA sequences aimed, was succeeded to repair gene. Furthermore, in that the iPS cells repair was allowed to differentiate into muscle cells, were able to make proteins in the same way as normal muscle.
Duchenne muscular dystrophy is, there are thousands of patients in the country. Muscles and weakness will not move the limbs, that in many cases to his death in up to 30 generations.
Hotta Assistant Professor has said, "there is a problem such as repair cells of transplantation become one step towards gene therapy of the future."
I therapeutic methods using iPS cells has been increasing securely. And I want you to promote further research and for practical use.


京都大ｉＰＳ細胞研究所の堀田助教（遺伝子工学）らのグループは、遺伝子の変異が原因で発症する筋ジストロフィーの患者の皮膚から人工多能性幹細胞（ｉＰＳ細胞）を作製し、遺伝子を修復することに成功したと発表した。米科学誌「ステム・セル・リポーツ」のオンライン版に、２７日掲載される。
　修復した細胞を患者に移植することで症状を改善できる可能性があるといい、ｉＰＳ細胞を活用した遺伝子治療の実現につながることが期待される。
　堀田助教らは、遺伝子の変異が原因で筋肉が衰弱する「デュシェンヌ型筋ジストロフィー」の患者の皮膚からｉＰＳ細胞を作製。このｉＰＳ細胞は患者と同じ遺伝子の変異を持つが、狙いを定めたＤＮＡ配列を操作できる最先端の技術を使い、遺伝子を修復することに成功した。さらに、修復したｉＰＳ細胞を筋細胞に分化させたところ、正常な筋肉と同じようにタンパク質を作ることができたという。
　デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、国内に数千人の患者がいる。筋肉が衰弱して手足が動かなくなり、３０代までに亡くなるケースが多いという。
　堀田助教は「修復した細胞の移植など課題もあるが将来の遺伝子治療に向けた一歩になる」と話している。
iPS細胞を使った治療方法が確実に増えてきていますね。実用化に向けて更なる研究を進めて欲しいですね。